Лекция: Перспективы генной терапии у человека.

Необходимо различать 2 цели генной терапии — коррекцию генетических дефектов в соматических клетках и коррекцию их в гаметах или на самых ранних стадиях развития зиготы.

В настоящее время единственными клетками человека, которые можно использовать для переноса генов, являются клетки костного мозга или фибробласты. Эти клетки можно извлечь из организма, вырастить в культуре, перенести в них нужный ген и снова ввести пациенту. Наиболее перспективным является перенос нужных генов, связанный с использованием ретровирусов. Чтобы применять на практике методы генной инженерии, нужно быть уверенным в их безопасности.

Например, человеческие онкогены по струк- туре отчасти гомологичны ретровирусам и при заражении клеток такими ви- русами возможна их модификация и превращение в онкогены.

В экспериментах на мышах проведена генная терапия на уровне зиго- ты: в оплодотворенные яйцеклетки мышей карликовой линии вводили гены гормона роста крыс. При этом часть потомков (6 из 41) достигли гигантских размеров. Очевидно, что вновь встроенные гены не подвергаются нормальной регуляции, так как не удается внедрить их в места обычной локализации в хромосоме. Встраивание происходит в случайном порядке и в некоторых случаях это вызывало у мышей-реципиентов серьезные нарушения (мутации) работы нормальных генов в участках встраивания. По мнению большинства медицинских генетиков, метод генной терапии не следует в обозримом бу- дущем применять к оплодотворенным клеткам человека, так как слишком велика опасность изменения генетической конституции человека.